Top News

Ευρωπαϊκή έγκριση νέας καινοτόμας θεραπείας Alyftrek για την Κυστική Ίνωση

Με μεγάλη χαρά σας ενημερώνουμε ότι εγκρίθηκε η νέα καινοτόμα θεραπεία Alyftrek® (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) για την Κυστική Ίνωση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) την 1η Ιουλίου 2025. Η νέα θεραπεία είναι κατάλληλη για ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω, που φέρουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR, η οποία δεν ανήκει στην Τάξη I (Class I).

Το Alyftrek αποτελεί έναν νέας γενιάς CFTR modulator που χορηγείται μία φορά την ημέρα με λιπαρό γεύμα, προσφέροντας απλοποιημένο θεραπευτικό σχήμα και μεγαλύτερη συμμόρφωση των ασθενών. Η νέα θεραπεία έχει αποδείξει μη κατώτερη αποτελεσματικότητα σε σχέση με το Kaftrio (Trikafta) στη βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας (FEV1) και ανώτερη μείωση των επιπέδων χλωρίου στον ιδρώτα- δείκτη αποκατάστασης της λειτουργίας της πρωτεΐνης CFTR.

Ποιοι ασθενείς είναι επιλέξιμοι για το Alyftrek®

Η θεραπεία απευθύνεται σε άτομα με τουλάχιστον μία μετάλλαξη στις Τάξεις II–VI (Class II-VI), δηλαδή μεταλλάξεις που επιτρέπουν την παραγωγή ή τη μερική λειτουργία της CFTR πρωτεΐνης.

🔹 Αυτοί οι γονότυποι αφορούν τη μεγάλη πλειονότητα των ασθενών, πολλοί εκ των οποίων λαμβάνουν ήδη παρόμοιες θεραπείες.

Η έγκριση του Alyftrek στην Ευρώπη προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή για χιλιάδες ασθενείς με απλούστερη χορήγηση (1 φορά/ημέρα) και προοπτική βελτιωμένης ποιότητας ζωής, διευκολύνοντας τη συμμόρφωση των ασθενών.

Όπως δήλωσε ο Prof. Marcus Mall, Καθηγητής Παιδιατρικής Πνευμονολογίας και Διευθυντής του Κέντρου Κυστικής Ίνωσης στο Charité Universitätsmedizin Berlin:

«Η φροντίδα της Κυστικής Ίνωσης έχει μεταμορφωθεί με την εμφάνιση των πολύ αποτελεσματικών θεραπειών CFTR modulators και είμαι ιδιαίτερα ικανοποιημένος που πλέον έχουμε μια νέα θεραπευτική επιλογή για ακόμη καλύτερη αντιμετώπιση αυτής της πολυσυστηματικής νόσου. Το deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (Alyftrek) έχει δείξει ότι μπορεί να επιφέρει μεγαλύτερη μείωση του χλωριούχου νατρίου στον ιδρώτα σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες. Φέρνοντας περισσότερους ανθρώπους πιο κοντά σε φυσιολογικά επίπεδα λειτουργίας της CFTR πρωτεΐνης, αυτό το νέο φάρμακο έχει τη δυνατότητα να βελτιώσει περαιτέρω τα αποτελέσματα για τους ασθενείς.»

Η δήλωση αυτή υπογραμμίζει την προοπτική της νέας θεραπείας να ενισχύσει τη μακροπρόθεσμη διαχείριση της νόσου.

Τι ισχύει για τους ασθενείς με δύο μεταλλάξεις Class I

Το Alyftrek δεν απευθύνεται σε ασθενείς που έχουν δύο μεταλλάξεις Τάξης I (Class I), οι οποίες εμποδίζουν πλήρως την παραγωγή της CFTR πρωτεΐνης. Πρόκειται για μια μικρή ομάδα ασθενών, για τους οποίους βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη ερευνητικά προγράμματα για μελλοντικές θεραπείες.

🎯  Στον Πανελλήνιο Σύλλογο Κυστικής Ίνωσης παραμένουμε σταθερά προσηλωμένοι στην εξασφάλιση ισότιμης πρόσβασης σε όλες τις διαθέσιμες θεραπείες για κάθε άνθρωπο με Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα.
Αναγνωρίζουμε πόσο δύσκολη μπορεί να είναι η αναμονή για μια κατάλληλη θεραπεία και στεκόμαστε δίπλα σε κάθε ασθενή που εξακολουθεί να περιμένει.
Η πορεία προς την “Απεριόριστη Ανάσα” συνεχίζεται, μέχρι την ημέρα που θα υπάρχει διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή για κάθε ασθενή με Κυστική Ίνωση, ανεξαρτήτως μετάλλαξης.

* Το νέο φάρμακο παρουσιάστηκε και στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης (ECFS 2025) στο Μιλάνο, όπου ο Σύλλογός μας συμμετείχε ενεργά. Λεπτομέρειες για το συνέδριο θα ακολουθήσουν σε επόμενη ανακοίνωση προσεχώς.


⚠️ Ο Σύλλογος δεν παρέχει ιατρικές οδηγίες και δεν εμπλέκεται στην επιλογή θεραπευτικών σχημάτων. Για οποιαδήποτε απορία, οι ασθενείς μπορούν να απευθύνονται στους θεράποντες ιατρούς τους.

Πηγή: Επίσημο Δελτίο Τύπου της Vertex Pharmaceuticals (1/7/2025):
https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-european-commission-approval-alyftrekr-new-once

Διαβάστε Περισσότερα Εδώ

Post a Comment

Το dwrea-zois.gr σέβεται και προασπίζεται το δικαίωμα κάθε αναγνώστη να εκφράζει ελεύθερα τις απόψεις του.
Ωστόσο, διευκρινίζουμε ότι οι απόψεις αυτές ανήκουν αποκλειστικά στους εκάστοτε χρήστες και δεν εκφράζουν απαραίτητα τη δική μας θέση. Σας παρακαλούμε να διατηρείτε έναν ευπρεπή λόγο στις συζητήσεις σας.

Σχόλια που περιέχουν ύβρεις ή προσβλητικό περιεχόμενο θα διαγράφονται.

Νεότερη Παλαιότερη